Hecad realiza pela primeira vez terapia genética contra atrofia muscular espinhal

O Hospital Estadual da Criança e do Adolescente (Hecad), em Goiás, realizou pela primeira vez a infusão do medicamento Zolgensma para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q. O procedimento foi realizado nesta quarta-feira (12) em um paciente de seis meses, que recebeu a terapia genética em dose única pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

O medicamento foi fornecido pelo Ministério da Saúde e tem valor estimado em R$ 10,457 milhões por dose, sendo considerado um dos tratamentos de maior custo disponíveis para doenças raras.

Antes da aplicação, o paciente passou por uma avaliação clínica e pelos exames previstos nos protocolos do SUS para confirmação da indicação e dos critérios de elegibilidade.

O Hecad também preparou equipes e fluxos específicos para a administração do medicamento e para o acompanhamento da criança após a infusão.

Como funciona o tratamento

O Zolgensma é uma terapia gênica que atua na causa genética da AME. O tratamento fornece ao organismo uma cópia funcional do gene responsável pela produção de uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores.

A AME é uma doença genética rara e progressiva que compromete os neurônios responsáveis por funções motoras, como movimento, respiração e deglutição.

Na AME 5q, alterações genéticas prejudicam a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dessas células. Com a evolução da doença, a criança pode apresentar perda progressiva de força e massa muscular.

Por isso, o diagnóstico precoce é considerado fundamental para que o paciente seja avaliado e possa receber o tratamento adequado quando houver indicação.

Equipe foi capacitada

Para realizar o procedimento, profissionais do Hecad participaram de capacitações específicas sobre a administração do Zolgensma e os cuidados necessários antes, durante e depois da infusão.

Segundo a diretora técnica assistencial do hospital, Flávia Godoy, o tratamento exige atuação integrada entre diferentes profissionais e acompanhamento contínuo do paciente.

“É um processo que vai muito além do momento da infusão. Cada etapa exige avaliação criteriosa, preparação da equipe e acompanhamento do paciente. O cumprimento dos protocolos e a atuação integrada dos profissionais são fundamentais para que o procedimento seja realizado com segurança”, afirmou.

Criança seguirá em acompanhamento

Após receber a dose única do medicamento, o paciente continuará sendo acompanhado pela equipe assistencial do Hecad.

O monitoramento após a terapia é uma etapa importante para acompanhar a evolução clínica e as condições gerais de saúde da criança.

A realização do procedimento marca a primeira aplicação do Zolgensma no Hecad para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal por meio do SUS.